Erste Genschere-Therapie nach der Zulassung in Deutschland: 19-Jähriger braucht keine Bluttransfusionen mehr
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Ein 19-Jähriger mit der Blutkrankheit Beta-Thalassämie braucht vier Monate nach einer Genschere-Therapie an der Charité keine Bluttransfusionen mehr, vorher bekam er etwa alle drei Wochen eine. Laut Charité war es der erste Einsatz der Therapie Casgevy in Deutschland nach ihrer Zulassung.
An der Charité in Berlin hat der 19-jährige Mohammad am 28. Mai 2026 über 900 Millionen seiner eigenen, im Labor veränderten Blutstammzellen zurückbekommen. Vier Monate später ist er laut Charité nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen. Vorher brauchte er wegen seiner Blutkrankheit Beta-Thalassämie etwa alle drei Wochen eine.
Die Therapie heißt Casgevy, der Wirkstoff Exagamglogen-Autotemcel, kurz Exa-cel. Sie stammt von den Firmen Vertex und CRISPR Therapeutics und beruht auf der Genschere CRISPR/Cas9, mit der sich Erbgut gezielt verändern lässt. Zuerst werden eigene Blutstammzellen des Patienten mobilisiert und entnommen, dann in einem Labor in den Niederlanden genetisch verändert. Nach einer vorbereitenden Chemotherapie bekommt der Patient die Zellen zurück. Das ganze Verfahren dauert etwa zwölf Monate.
Heute macht bei Mohammad fetales Hämoglobin 85 Prozent seines gesamten Hämoglobins aus. Fetales Hämoglobin ist die Form des roten Blutfarbstoffs, die der Körper vor der Geburt bildet. Sein Immunsystem hat sich laut Charité erholt. Für eine Stammzelltransplantation, die einzige andere Heilungsmöglichkeit, war Mohammad nach Angaben von ZDFheute zu alt.
Geleitet hat die Behandlung PD Dr. Lena Oevermann. Dabei war auch Emmanuelle Charpentier, die die Genschere CRISPR mitentdeckt hat. Laut ZDFheute übernimmt die gesetzliche Krankenversicherung die Kosten, die Klinik muss dafür einen besonderen Antrag stellen. In der EU ist Casgevy seit 2024 bedingt zugelassen, für bestimmte Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie.
„Erstmals“ gilt nur für die Zeit nach der Zulassung. Die weltweit erste Beta-Thalassämie-Patientin mit dieser Therapie wurde schon 2019 in einer Studie am Uniklinikum Regensburg behandelt. Dass Mohammad in Deutschland der erste Patient nach der Zulassung ist, ist eine Angabe der Charité, die nicht unabhängig geprüft ist. Die EU-Zulassung ist bedingt, nicht endgültig.
Es geht um einen einzelnen Patienten außerhalb einer Studie, vier Monate nach der Behandlung. Mohammad gilt nicht als geheilt, er braucht derzeit keine Transfusionen; ob das dauerhaft so bleibt, ist offen, deshalb werden die Patienten 15 Jahre lang nachbeobachtet. Die vorbereitende Chemotherapie ist belastend: Sie kann schmerzhafte Schleimhautentzündungen und Leberschäden verursachen und macht wahrscheinlich unfruchtbar. Was die Therapie kostet, wurde nicht mitgeteilt.